提供多发性骨髓瘤在美国治疗存活率数据，让您了解多发性骨髓瘤在治疗后能活多久供参考

美国多发性骨髓瘤治疗数据：

随着今年美国新药的广泛开发，多发性骨髓瘤整体5年生存率有较大的上升，平均存活率达到53%。

按照原发，远端转移，多发性骨髓瘤相关的数据有一定的变化：

未转移的骨髓瘤5年存活率达到73.9%，有其他器官转移的骨髓瘤约为51.1%。

多发性骨髓瘤 (multiple myeloma，MM) 是由浆细胞异常引起的一种恶性疾病，浆细胞存在于骨髓中，属于白细胞的一种类型。近年来，多发性骨髓瘤的发病率呈不断增长趋势，目前是血液系统中排名第 2 位的常见恶性肿瘤，仅次于白血病。

• 多发于老年人，目前仍无法治愈。但目前的治疗方案能够有效缓解病情，改善患者生存。
• 会造成多个器官的损害，引起血钙水平上升、肾功能损害、贫血和溶骨性破坏。
• 早期症状不明显，很多患者确诊时已到了晚期。
• 患者最初可能因为骨痛、蛋白尿或贫血而就诊于骨科、肾脏科等其他科室，容易被误诊为肉瘤' target='_blank'>骨肉瘤、骨转移瘤或肾病等，因此应加强对多发性骨髓瘤的认知和防治意识。
• 干细胞移植并非适合所有的患者，而且也不能够彻底治愈疾病，但可以延长患者生存期。医生会根据患者的情况判断其是否适合移植。
• 药物治疗通常会产生一些副作用，最常见的是神经病变' target='_blank'>周围神经病变，表现为手足发麻、烧灼感、感觉异常等，通常停药后会缓解，医生会根据症状轻重调整给药方案，也会给与其他药物来减轻症状。
• 相比传统化疗，靶向药物的副作用相对较少，且疗效更为显著，例如硼替佐米、来那度胺等，但其价格昂贵，所以在选择用药时需结合患者病情和经济状况综合考虑。
• 治疗后患者应定期复诊，监测病情，有时即使症状消失仍应持续治疗，以防止疾病复发，复发后的治疗往往更加困难。
• 随着新药的不断问世，大多数多发性骨髓瘤患者的病情都能获得有效控制，生存期在不断延长，因此，患者要用积极心态面对疾病，选择正规医院就医，不要盲目相信各种“抗癌”广告宣传，科学治疗。

血液中有运输氧气的红血球、具有止血功能的血小板、掌管免疫的白血球和淋巴球等血液细胞。这些为了各自保护身体有着重要的作用。

造血干细胞分化为血细胞：下图

细胞中，浆细胞是由B细胞（一种白细胞）形成的细胞。这些细胞具有产生“抗体”的功能，所述“抗体”保护身体免受侵入身体的细菌和病毒等外来物质的侵害。这些浆细胞变成癌症，成为骨髓瘤细胞，并发展成多发性骨髓瘤。骨髓瘤细胞在骨髓中生长并继续产生无法攻击异物的无用抗体（称为M蛋白）。这些骨髓瘤细胞和M蛋白引起各种症状。

在浆细胞肿瘤中，最常见的疾病是多发性骨髓瘤。还有其他类型的浆细胞肿瘤。

目前，世界各地的大学医院，医疗中心和其他机构正在对多发性骨髓瘤进行重要研究。每年，科学家们都会发现更多关于导致这种疾病的原因以及如何改善治疗方法。许多新药正在测试中。

研究人员发现，骨髓支持组织和骨细胞产生的生长因子可以增加骨髓瘤细胞的生长。反过来，骨髓瘤细胞产生的物质会导致骨细胞发生变化，从而削弱骨骼。这些发现正在帮助研究人员开发新药来阻断这些生长因子，减缓癌症，减少骨质破坏。

闷烧多发性骨髓瘤

尽管大多数患有阴道多发性骨髓瘤的患者转变为活动性骨髓瘤的风险较低，但某些患者的特征使其患上活动性骨髓瘤的风险更高。新的研究表明，通过治疗这些患者比等待症状可能会延迟活动性骨髓瘤开始时的延迟，也可能提高生存率。

残留最少的疾病

最小残留病是在治疗后骨髓中仍存在少量骨髓瘤癌细胞时使用的术语。治疗后没有留下癌细胞的患者的生存率似乎比仍然含有极少量癌细胞的患者更好。新技术正致力于在一百万个正常细胞中找到一个骨髓瘤细胞。研究还在研究是否要消除每个骨髓瘤癌细胞（没有微小的残留疾病）应该是治疗的目标。

嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法

您的免疫系统有助于跟踪您身体中常见的所有物质。免疫系统无法识别的任何新物质会引发警报，导致免疫系统攻击它。嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR T细胞疗法）是一种有前途的新方法，通过在实验室中更换它们来获得免疫细胞称为T细胞（一种白细胞）来对抗癌症，从而找到并摧毁癌症细胞。最近的研究表明，即使在先前接受过多种药物治疗的骨髓瘤患者中，使用BCMA蛋白进行CAR T细胞治疗也是非常有前景的。

发性骨髓瘤的分期可以分为三个阶段I至III，这取决于肿瘤的量和影响过程的因素（预后因素）。特别是血清白蛋白和血清的β2 -微球蛋白是预后的重要因素，如果血清白蛋白的值是低的或血清的β2时微球蛋白的值高，则该种情况预后认为是不好。基于此，国际骨髓瘤工作组（下表)提出了国际分期系统（ISS）。

在某人被诊断出患有癌症后，医生会试图弄清楚它是否已经扩散，如果有的话，会走多远。此过程称为分段 。癌症的阶段描述了体内癌症的程度。它有助于确定癌症的严重程度以及如何最好地治疗癌症。在谈论生存统计时，医生也会使用癌症的阶段。

修订后的国际分期系统

多发性骨髓瘤使用修订的国际分期系统（RISS）基于4个因素进行分期：

• 血液中白蛋白的含量
• 血液中β-2-微球蛋白的含量
• 血液中LDH的含量
• 癌症的特异性基因异常（细胞遗传学）。

*可以将骨髓送去进行检查以观察癌细胞中的染色体。该测试也可称为细胞遗传学 。某些染色体变化可能意味着前景较差。例如，一条17号染色​​体的丢失与较差的结果有关。预测结果不佳的另一种遗传异常是来自染色体4和14的材料交换。这称为易位 。涉及染色体14和16的易位也与较差的结果有关。考虑这3种特定的染色体变化 高风险 。其他染色体异常被认为是标准风险或不是高风险。

癌症分期可能很复杂，因此请您的医生以您理解的方式向您解释。

影响生存的阶段以外的因素

肾功能

血肌酐水平显示肾脏的健康状况。肾脏从体内消除这种化学物质。当它们被单克隆免疫球蛋白损坏时，血肌酐水平上升，预测前景更糟。

年龄

年龄也很重要。在国际分期系统的研究中，患有骨髓瘤的老年人活得不长。

总体健康

总体健康状况会影响骨髓瘤患者的前景。控制不良的健康状况，例如糖尿病或心脏病，可以预测更差的预后。

多发性骨髓瘤的症状和体征呈现多样性，包括：溶骨性破坏造成骨痛、骨折；免疫功能受到抑制导致反复感染；无法生成正常血细胞发生贫血；血钙上升和 M 蛋白水平过高又会损害肾功能；其他还有胃肠道症状和神经精神症状。

多发性骨髓瘤的主要症状有哪些？

多发性骨髓瘤的症状和体征各不相同，在疾病早期可能没有任何症状。

随着疾病进展，可能会表现为：

• 骨痛，尤其是脊柱或胸部；
• 恶心；
• 便秘；
• 食欲不振；
• 神志模糊或混乱；
• 疲乏；
• 反复感染；
• 体重减轻；
• 腿部虚弱或麻木；
• 极度口渴。

多发性骨髓瘤会导致哪些并发症？

• 反复感染：骨髓瘤细胞抑制了身体抵抗感染的能力。
• 骨骼问题：多发性骨髓瘤也会影响患者的骨骼结构，导致骨痛，骨质薄弱和骨折。
• 肾功能损害：多发性骨髓瘤可能导致肾功能损害，甚至肾功能衰竭。骨骼侵蚀造成血液中钙含量过高，可能会影响肾脏过滤血液中代谢废物的功能。骨髓瘤细胞产生的 M 蛋白也会引起肾功能衰竭。
• 红细胞计数低（贫血）：由于骨髓瘤细胞挤占了正常血细胞的生存空间，分泌抑制造血的因子，因此可能导致贫血或其他血液学问题。

多发性骨髓瘤是一种疾病，其中“骨髓瘤细胞”继续主要在骨髓中生长，并且在身体上出现各种症状。

在多发性骨髓瘤，骨髓生长中，为了处理（造血）的骨髓瘤细胞被阻止，以产生正常的血细胞，贫血和气短，疲劳。由于白细胞减少症引起的感染，血小板减少由于出现出血倾向等。此外，由于骨髓瘤细胞占据正常的浆细胞，它们会导致免疫功能下降（正常抗体产生减少）。此外，骨髓瘤细胞产生的M蛋白（异常免疫球蛋白）的症状无限地包括肾损伤和血液循环受损（高粘滞综合征）。如果免疫功能下降，可能会发生肺炎和尿路感染等感染。此外，骨髓瘤细胞刺激的破骨细胞（溶解骨骼的细胞）会破坏骨组织，引起骨痛，病理性骨折，脊髓压迫引起的麻痹除了麻痹之外，当钙溶解在血液中时可能发生高钙血症。另外，它会引起各种症状，例如每个器官的功能恶化。图2总结了主要症状。

然而，多发性骨髓瘤也可能是无症状的，并且通常仅在异常血液检查或尿液检查表明异常后才被发现。

它通常遵循慢性病程，但在极少数情况下可能会迅速发展。此外，症状存在很大的个体差异，选择符合个体患者病情的适当治疗方法非常重要。

* 1高粘滞综合症：由于血液中M蛋白大量增加，血液粘度增加，血液循环恶化的情况。

* 2淀粉样变性：M蛋白的一部分沉积在各种组织中，导致器官功能下降的病症。

* 3压缩性骨折：脊柱的强度（硬度）减弱并被负荷压碎。在多发性骨髓瘤中，由于骨髓瘤细胞的影响，骨骼变弱，骨折变得更可能（病理性骨折）。

* 4脊髓压迫症状：指由于脊柱变形和神经受压，手脚麻木和麻木以及排尿和排便受损引起的疼痛（和抑郁）等症状。

已知骨髓瘤细胞具有各种遗传和染色体异常，但原因尚不清楚。

在40岁之前发病率非常罕见，随着年龄的增长，发病次数增加，男性往往性生活更多。

复发意味着癌症在治疗效果消除后再次出现癌症。如果治疗有所改善，多发性骨髓瘤可能会复发或停止进展。即使造血干细胞移植（自体移植）成功，也可能发生复发。

在这种情况下，考虑到先前的治疗内容，患者的器官功能障碍和并发症的存在与否，进行药物治疗。此时的治疗称为缓解疗法（救援化疗）。如果没有获得治疗效果，则治疗旨在在保持生活质量（QOL）的同时跟上疾病。

多发性骨髓瘤起源于骨髓中的异常浆细胞，此类异常细胞迅速增殖，挤占健康血细胞的生存空间，影响其正常功能。而骨髓瘤细胞还会产生异常抗体（M 蛋白），大量 M 蛋白积聚，可损伤肾脏等器官，导致患者健康状况进一步恶化。

多发性骨髓瘤是什么原因引起的？

骨髓瘤起源于骨髓中的异常浆细胞——骨髓是填充在人体大多数骨骼中生成血细胞的柔软组织。此类异常细胞会迅速增殖。

因为癌细胞并不会成熟分化，也不会像正常细胞一样死亡；它们会在组织中积聚，最终抑制健康细胞的生成。在骨髓中，骨髓瘤细胞挤占健康白细胞和红细胞的生存空间，可能导致贫血、中性粒细胞减少，从而使患者感觉疲乏，且无力抵抗感染。

如同健康的浆细胞一样，骨髓瘤细胞也会持续生成抗体，但是骨髓瘤细胞生成的异常抗体并不能在体内发挥作用。相反，异常抗体（单克隆蛋白，或 M 蛋白）在体内积聚还会造成健康问题，如肾脏损伤。

多发性骨髓瘤与意义未明的单克隆丙种球蛋白病

多发性骨髓瘤的初始阶段几乎都呈现为一种相对良性的病症，即所谓意义未明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS)。MGUS 患者血液中也有异常浆细胞所生成的 M 蛋白，不过，这类患者中 M 蛋白水平相对较低，且未出现临床并发症。

哪些因素增加多发性骨髓瘤风险？

• 年龄：多发性骨髓瘤的风险增加随着年龄而上升，欧美国家患者的中位确诊年龄在 70 岁左右，并且大多数患者发病年龄在 50 岁以上。
• 男性：男性相较于女性发病风险更高。
• 既往有意义未明的单克隆丙种球蛋白病 (MGUS) 病史：在美国，每年约有 1% 的 MGUS 患者可进展为多发性骨髓瘤。

检查

进行尿检，血液检查，骨髓检查，骨的X射线检查，CT检查，MRI检查，PET检查等影像学检查，决定多发性骨髓瘤的诊断和治疗计划（表1）。该试验的目的不仅是确认骨髓瘤细胞，还要确认全身器官中是否存在并发症等。

下表为诊断所需的测试项目

1）尿液分析

由于多发性骨髓瘤患者的尿液由Bence Jones蛋白（BJP）排出，Bence Jones蛋白是骨髓瘤细胞产生的M蛋白之一，因此检查了该蛋白的存在与否。同时，检查肾功能状况。还进行全尿测试以在24小时内收集尿液并检查尿液中M蛋白的量。

2）验血

测量红细胞，血红蛋白，白细胞，血小板等的数量，以找出造血功能受损的程度。为了研究的进展的失败和骨髓瘤的肾，免疫球蛋白的量，M蛋白的量，LDH（乳酸脱氢酶），BUN（血尿素氮），肌氨酸酐，钙，白蛋白，β2微球蛋白等等。

3）骨髓检查（骨髓穿刺，骨髓活检）

为了确认诊断，收集骨髓液（骨髓抽吸）或收集骨髓组织（骨髓活检），并用显微镜检查骨髓瘤细胞的存在或形状。骨髓抽吸物对皮肤进行消毒，局部麻醉后，用细针刺穿髂骨（骨盆后面的骨头），用注射器吸出骨髓中的骨髓液（图3）。用显微镜检查该骨髓液中所含细胞的形状。吸入骨髓时疼痛，局部麻醉无法抑制，但通常是暂时的。在骨髓活检期间，用粗针刺穿髂骨并收集少量骨髓组织。检查细胞表面上的标记物（标记指示肿瘤的存在或特征）决定了肿瘤细胞的类型和成熟度，并且染色体检查也确定了恶性肿瘤。另外，如果在骨髓以外的组织中发现肿胀（肿胀），则需要收集并测试该组织的细胞。

图3骨髓抽吸

抽骨髓

4）X线，CT，MRI，PET检查

一旦被诊断出患有多发性骨髓瘤，将进行测试以确认疾病在整个身体中的传播和骨骼的状况。最常见的是X射线，其寻找全身的骨病变和病理性骨折的存在。最近，CT和MRI检查使得诊断较小的骨病变和骨髓瘤细胞的扩散成为可能。CT使用X射线描绘身体内部（图4）。MRI使用磁力。使用造影剂时可能会发生过敏。如果您有任何造影剂过敏的经验，请询问医生。

此外，可以进行PET检查以评价骨髓外病变。PET检查使用一种药物，该药物结合了称为FDG的葡萄糖样物质和放射性同位素（18 F），利用癌症中葡萄糖收集的性质来检查癌症病变的存在或位置。

多发性骨髓瘤患者在接受治疗期间，会出现很多不良反应，采取下列措施有助于缓解不适：

• 健康饮食：营养师可以帮助患者选择恰当的饮食，特别是在患者因为治疗而对某些食物感觉难以下咽的情况下。
• 适度活动：身体条件允许的情况下，可以适度活动，保持活动有助改善患者的情绪和精力，并更好的维护骨骼健康。但如果溶骨性损害严重，并有可能发生骨折时，应限制活动。
• 充分休息：在日间小睡或休息，有助恢复精力。
• 趁身体状况良好，去做自己最喜欢的事情。
• 加入病友组织或寻求各种支持：例如有些医院会提供针对肿瘤患者的心理咨询、患者教育及志愿者服务。
• 了解和获取大病医保或医疗救助：目前在部分省市，多发性骨髓瘤的一些昂贵的新药已经纳入大病医保或医疗救助范围，患者可了解所在地区的医保政策，申请获得保险。

“骨髓瘤细胞”继续主要在骨髓中生长，并且在身体上出现各种症状。由骨髓瘤细胞引起的疾病包括除多发性骨髓瘤之外的各种类型。区分每种疾病并了解疾病类型（类型）对于推进治疗非常重要。

国际骨髓瘤工作组（IMWG）的诊断标准被广泛用于对疾病类型进行分类。根据骨髓中是否存在异常浆细胞（骨髓瘤细胞），血液或尿液中是否存在M蛋白，器官损伤的存在与否（高钙血症，贫血，肾功能衰竭，骨病变等）进行分类，确定开始治疗的时间等以下是典型的疾病类型。

1）意义未明的单克隆丙种球蛋白病

单克隆γ球蛋白血症（MGUS：未确定意义的单克隆Gammopathy）

它是一种称为“Emgas”的浆细胞瘤。骨髓中M蛋白和骨髓瘤细胞水平低，没有器官损害，不需要治疗。它可能会进展到骨髓瘤并且经常进行测试。

2）无症状性骨髓瘤

骨髓瘤细胞和M蛋白增加超过一定量，但几乎没有症状，也没有器官损害。定期检查即可。

3）多发性骨髓瘤（症状性骨髓瘤）

如果血液和尿液中的M蛋白和骨髓瘤细胞增加，并且骨髓瘤引起器官损伤，您将被诊断为患有多发性骨髓瘤。它是最常见的类型，并提供药物治疗和造血干细胞移植（自体移植）等治疗。一般而言，诊断为多发性骨髓瘤的患者的治疗对于65岁以下可以进行自体移植的患者以及由于66岁以上器官或重要器官的紊乱而没有移植的患者而言是不同的选择治疗计划。

4）孤立性浆细胞瘤

骨和非骨组织可形成大量骨髓瘤细胞（肿瘤），但没有器官损伤。在肿瘤所在的地方给予放射治疗。

5）浆细胞白血病

骨髓瘤细胞在外周血液中生长。经常观察到骨髓以外的病变，例如淋巴结和器官肿胀，并且经常认识到器官损伤已经发展。治疗符合多发性骨髓瘤的治疗。

如果患者已经出现多发性骨髓瘤的症状，通过治疗可以有助于减轻疼痛，控制并发症，稳定病情，减缓疾病的进展。虽然多发性骨髓瘤无法治愈，但如果疗效良好，患者通常可以恢复到接近正常的生活状态。

多发性骨髓瘤有哪些治疗方案？

如果患者还没有出现症状，医生可能会选择密切监测，而不是马上开始治疗。

如果患者已经有明确的症状，医生将会和患者一起制定治疗计划。目的在于缓解症状，改善营养，从而实现更好的生活质量。患者的治疗计划将包括三个主要阶段：

• 诱导治疗：使用药物快速控制疾病及其症状。
• 诱导后治疗：加用化疗药物或进行干细胞移植（临床医生也称之为巩固治疗）。
• 维持治疗：尽可能长期抑制体内肿瘤生长。

医生选择哪种药物治疗，取决于患者的年龄及其病情的严重程度。多发性骨髓瘤通常分为高危、中危或标危。大多数患者采用三联方案起始治疗，包括蛋白酶抑制剂、免疫调节剂和糖皮质类固醇。如果患者属于高危类型，则更希望了解正在进行临床试验的现有或新型治疗方案。目前在研的项目，包括临床试验，都是期望能够找到更有效的治疗药物或联合方案。

虽然多发性骨髓瘤无法治愈，但通过治疗，患者有可能恢复到接近正常的生活状态。

标准治疗方案包括：

• 靶向治疗：靶向药物治疗着眼于癌细胞赖以存活的特定变异位点。硼替佐米作为靶向药物，可以针对骨髓瘤细胞中分解蛋白的物质，阻断其作用活性。该作用机制可致使骨髓瘤细胞死亡。硼替佐米通过静脉输注方式给药。

• 生物治疗：生物治疗药物利用患者体内免疫系统攻击骨髓瘤细胞。沙利度胺和来那度胺可以强化免疫细胞，识别和攻击癌细胞。此类药物以口服方式给药。

• 化疗：化疗药物可以杀死快速生长的细胞，包括骨髓瘤细胞。化疗药物可以通过手臂静脉输注或以口服方式给药。在骨髓移植（也被称为干细胞移植）之前需要使用大剂量化疗药物冲击治疗。

• 糖皮质激素类：如强的松和地塞米松，可调节免疫系统，控制体内的炎症反应。它们也具有抗骨髓瘤细胞的活性。糖皮质激素可以通过手臂静脉输注或以口服方式给药。

• 骨髓移植：骨髓移植，也称为造血干细胞移植，是通过手术以健康的骨髓替代病变的骨髓。以自体外周血干细胞移植为例，在骨髓移植之前，需要从患者血液中采集造血干细胞。随后患者将接受高剂量的化疗来摧毁病变的骨髓。此后，再将采集的干细胞注入患者体内，它们会进入骨骼并开始重建患者的骨髓。

• 放疗：这种疗法利用能量束，如 X 射线和质子束，破坏骨髓瘤细胞并终止其生长。放疗可用于在特定区域内快速缩小骨髓瘤细胞体积——例如，当异常浆细胞积聚形成一个肿瘤（浆细胞瘤）并导致疼痛或破坏骨骼结构，就可以采用放疗照射。

哪些药物可以治疗多发性骨髓瘤？

化疗

患者可以单药治疗也可以与其他药物联合应用。治疗多发性骨髓瘤最常用的化疗药物是：

• 环磷酰胺
• 阿霉素
• 马法兰
• 脂质体阿霉素

糖皮质类固醇

除了用于治疗，医生可能还会处方地塞米松或强的松来减轻化疗引起的副作用。

免疫调节药物

强化免疫细胞，有助于其攻击癌细胞。它们还可以阻止新生血管形成，有助于饿死骨髓里的骨髓瘤细胞，例如：

• 来那度胺
• 沙利度胺

蛋白酶抑制剂

阻断分解细胞内多余蛋白质的过程。骨髓瘤细胞可生成大量蛋白质，蛋白酶抑制剂能够抑制这些蛋白质的分解，当过多的蛋白质发生积聚时，细胞就会死亡，例如：

• 硼替佐米

什么是干细胞移植？

干细胞移植并不是对每个患者都能起作用，但是如果医生认为患者非常适合进行移植，就会启动干细胞移植程序。医生会利用仪器分离出一些患者的干细胞，并将其冻存起来，或者也可以使用源自于其他捐献者的干细胞。

接下来患者需要接受大剂量化疗。这会破坏患者骨髓中几乎所有的细胞——无论是健康细胞还是导致骨髓瘤的病变细胞。随后，医生将干细胞通过静脉注入患者体内。干细胞会进入骨髓，并在那里分裂，生成新的健康血细胞。

干细胞移植并不能治愈多发性骨髓瘤，但有助于延长患者的生存期。然而，它也会引起严重的并发症，例如，会使患者更容易发生感染。

不同情况患者在治疗上有何不同？

如果患者适合骨髓移植

此类患者起始治疗采取的联合方案可能包括：靶向治疗、生物治疗、糖皮质类固醇，有时还会采用化疗。

经过几个月的治疗后，将开始采集患者的干细胞。在采集干细胞后不久，患者可能就会接受骨髓移植。或者延迟至当患者出现复发时再行移植治疗。在某些情况下，医生可能还会建议对多发性骨髓瘤患者进行二次骨髓移植。

骨髓移植后，患者可能会接受靶向治疗或生物治疗作为维持治疗方案，以防止骨髓瘤复发。

如果患者不适合骨髓移植

患者起始治疗的方案可能包括化疗联合糖皮质类固醇、靶向治疗或生物治疗。

在特定的情况下，例如老年患者身体状况良好，但无法耐受传统骨髓移植方案中的大剂量化疗，医生就会采用减低强度方案为此类老年患者进行骨髓移植治疗。减低强度骨髓移植方案使用较低剂量的化疗。

如果患者的骨髓瘤复发或对治疗无应答

医生可能会建议使用起始治疗时有效的治疗方案再次治疗。另一种选择则是尝试一种或多种通常作为一线治疗的药物，进行单药或联合方案的治疗。

一些新型治疗方案的研究正在进行中，患者可能有资格入选此类临床试验，从而接受这些实验性方案的治疗。患者适合参与哪些临床试验，可以向医生咨询。

如何治疗多发性骨髓瘤并发症？

• 骨痛：止痛药、口服或静脉使用双膦酸盐（如帕米膦酸二钠或唑来膦酸）、放疗和手术可能有助于控制骨痛。
• 肾损害：有严重肾脏损害的患者可能需要进行透析。
• 感染：医生可能会推荐某些疫苗来预防感染，如流感和肺炎疫苗。
• 贫血：如果患者有持续性贫血，医生可能会推荐使用某些药物来促进红细胞生成，如促红细胞生成素。

如何进行随访监测？

无症状骨髓瘤患者

可以每 3 个月复查一次相关指标，包括血液和尿液检查。医生可能会建议做血清游离轻链检测，该检测有助于判断疾病进展。骨骼检查可以每年进行 1 次或在有症状时进行。

孤立性浆细胞瘤患者

开始时每 4 周进行 1 次随访监测，若浆细胞瘤治疗后 M 蛋白完全消失，则每 3～6 个月进行 1 次，或在有症状时进行相关检查；如 M 蛋白持续存在，则继续每4周1次的监测。此外，每 6～12 个月需进行 1 次影像学检查。

有症状骨髓瘤患者

诱导治疗期间每 2～3 个疗程进行 1 次疗效评估；医生可能会建议做血清游离轻链检测，其有助于评估疗效、判断疾病进展；骨骼检查每 6 个月进行 1 次，或根据症状决定要不要检查。

药物治疗

药物治疗用于破坏和减少骨髓瘤细胞并减缓疾病的进展。考虑患者的身体状况，效果和副作用之间的平衡，使用分子靶向药物（参见：分子靶向治疗），细胞毒性抗癌药物（以下称为抗癌药物），类固醇等的组合治疗。用于治疗的主要药物是：

1）Bortezomib（Velcade）

硼替佐米是一种分子靶向药物，通过抑制蛋白酶体（一种降解不需要的蛋白质的酶）的作用来抑制骨髓瘤细胞的生长。不仅复发/难治性多发性骨髓瘤，而且首次治疗的多发性骨髓瘤患者也可用于保险医疗。它通过皮下注射或静脉注射给药。

2）来那度胺（lebramide）

来那度胺是一种免疫调节剂，可调节机体免疫系统的功能并抑制骨髓瘤细胞。一般而言，对于成人，连续21天每天服用一次，然后与地塞米松一起服用7天。重复这28天作为一个循环。另外，根据患者的状况适当减少。

3）沙利度胺（sared）

沙利度胺与来那度胺一样，是一种免疫调节剂，可抑制骨髓瘤细胞的生长。它在20世纪50年代作为催眠镇静剂销售，但服用于孕妇会导致胎儿出现严重的先天性异常，因此在全球范围内停药并恢复。后来，据美国报导，沙利度胺可有效治疗多发性骨髓瘤，在日本，它于2008年被重新批准用于治疗多发性骨髓瘤。作为批准的条件，医疗机构有义务遵守称为“沙利度胺安全管理程序（TERMS（R））”的安全管理体系，以防止药物对胎儿的影响，并且必须在严格的安全管理下使用。有它不能用于孕妇或可能怀孕的女性，男性患者必须完全避孕。

4）Pomalimid（Pomalist）

该药物是沙利度胺的免疫调节剂。如果您有硼替佐米和来那度胺治疗经验，可以使用它。一般而言，对于成人，连续21天每天服用一次，然后与地塞米松一起服用7天。重复这28天作为一个循环。另外，根据患者的状况适当减少。此外，当使用该药物时，定义称为“RevMate（R）（Lebramide（R）Pomerist（R）适合性管理程序）”的安全管理系统以防止药物对胎儿的影响。所有各方，如患者，医生和药剂师，都需要遵守这一程序。

主要副作用包括骨髓抑制和皮疹。严重的副作用包括深静脉血栓形成（肺静脉阻塞）和肺栓塞。当与地塞米松或阿霉素联合使用时，认为这些副作用更可能发生，并且一些患者可能会给予抗血栓药物（阿司匹林）以预防它们。

5）Carfil zomib（Caiproris）* 2

它是一种分子靶向药物，通过抑制蛋白酶体（一种降解不需要的蛋白质的酶）的作用来抑制骨髓瘤细胞的生长，并通过输注给药。主要副作用包括骨髓抑制，高血压，心力衰竭和皮疹。

* 2 Carfilzomib：该药尚未发表于造血肿瘤学医疗指南第三版（2013；Kinbara Publishing）。正在考虑副作用，因为该药物刚刚获得批准。

6）其他药物

除上述之外，还有各种药物，根据患者的病情使用。因为在诊断，硼替佐米和来那度胺的时间的多种并发症和医疗史的，如果没有可用的药物如沙利度胺，常规的标准治疗执行这样的是MP疗法（美法仑+泼尼松）和地塞米松剂量治疗你。计划进行造血干细胞移植（自体移植）的患者将选择对外周血干细胞采集几乎没有影响的抗癌药物。还有其他旨在开发新治疗剂的临床试验。有许多类型的临床试验，参与的条件不同。请咨询您的医生，是否有可以考虑的临床试验。

2。放射治疗

骨髓瘤细胞通常对辐射敏感，并且放射疗法用于肿瘤缩小和疼痛缓解。

1）用于缓解疼痛的目的

对于局部骨病变引起的疼痛，少量局部放射（约20Gy [灰色]）通常足够有效。

2）为了消失或减少质量

为了消除或减少肿块，所需的辐射总量为35至40Gy，这不仅仅是缓解疼痛。如果由于骨髓瘤导致脊髓压迫（例如感觉异常或运动麻痹），则必须通过MRI等诊断和放射/类固醇治疗尽快开始诊断（48小时内）。

3。治疗并发症

对于与多发性骨髓瘤相关的症状和并发症，可以给予以下治疗。

1）肾脏疾病

在多发性骨髓瘤中，由于M蛋白，高钙血症和骨髓瘤细胞的浸润，可能发生肾损伤。脱水，使用用于测试的造影剂和施用非甾体抗炎镇痛药以减轻疼痛也可能使肾损伤恶化。在这种情况下，进行诸如通过滴注的水合作用的治疗，并且可以在紧急情况下进行血液透析。

2）

高粘滞综合征

由于血液中M蛋白的增加导致的血液粘度增加意味着出血症状（鼻出血，眼底出血，口内出血），视觉障碍，意识不清，肾脏疾病。在紧急情况下，用从健康人收集的血浆（血浆交换）替换患者的血浆（Kisho：血液的液体成分）是有效的，但同时有必要治疗骨髓瘤。有。

3）传染病

多发性骨髓瘤患者的免疫系统较弱，因此容易感染病毒，细菌和真菌，例如带状疱疹* 1。因此，您不仅要在治疗期间而且在日常生活中都要小心。

※1带状疱疹：引起水痘（水痘）的病毒在体内潜伏，当免疫系统下降，伴有神经痛和水疱时，它是一种再次引起感染的疾病。症状仅出现在身体的一侧，早期治疗干预在发病后很重要。

4）骨病变引起的症状

对于由骨髓瘤细胞引起的骨病变，放射疗法和双膦酸盐（具有抑制骨融化细胞的作用）是有效的。如果使用得当，止痛药可以有效地用于减轻疼痛。

如果您在使用双膦酸盐制剂（如龋齿或脓疱）时接受牙科治疗或需要牙科治疗，牙龈或下颌骨很少见可能发生坏死。因此，在使用该药时，请事先接受牙科检查，并在治疗开始后在口腔内进行护理时，在进行牙科护理时，请务必在主治医生允许的情况下接受牙科治疗。请。

另外，必须注意不要对骨中存在病变的部位施加大的力，因为即使用轻微的力也可能发生骨折。如果您因脊柱（僵硬）压迫性骨折而疼痛，您可能需要穿紧身胸衣以减轻疼痛并防止压缩性骨折的进展。此外，可以进行手术以减少骨折引起的疼痛。

5）高钙血症

骨髓瘤细胞破坏骨组织并导致高钙血症，这可能导致恶心，食欲不振，意识丧失和口渴等症状。因为高钙血症导致肾损伤，除了根据患者的状况快速输注盐水和给予利尿剂外，还进行双膦酸盐的输注。

治疗方针

如果出现与骨髓瘤细胞相关的器官损伤（肾功能障碍，骨折等）或疼痛（和抑郁）等症状，则考虑治疗多发性骨髓瘤。具有这种器官损伤和症状的骨髓瘤称为多发性（症状性）骨髓瘤。在称为“暗型（无症状）骨髓瘤”或“单克隆γ球蛋白血症（MGUS）的未定义显著性”的情况下，即使患者被诊断患有骨髓瘤，没有必要立即治疗。定期检查它将成为治疗的主题，监测进展，观察是否转变为“多发性（症状性）骨髓瘤”。

骨髓瘤是一种源自血细胞的恶性肿瘤，治疗以药物治疗为中心。目前，除了常规使用的细胞毒性抗癌药物如美法仑（以下简称抗癌药）和类固醇外，各种药物（如硼替佐米，来那度胺，沙利度胺，pomaridomid）均获批准用于保险。完成这些适当组合的药物治疗。

根据骨髓瘤的情况，可以在治疗开始之前进行严重的并发症（例如由于骨折，肾衰竭引起的脊髓压迫等），并且这是并发症而不是治疗骨髓瘤本身。可以在治疗之前进行治疗。

日本骨髓瘤学会（Bungkodo）编辑的“多发性骨髓瘤医学实践指南，第3版（2012年10月）”编写

如果患者第一次被诊断患有多发性骨髓瘤，则进行药物治疗以减少骨髓瘤细胞，并且如果满足条件，则与高剂量抗癌药物施用组合进行造血干细胞移植（自体移植）。

1）对于可以移植的患者（65岁及以下）

一般而言，考虑对65岁以下具有重要器官功能的患者进行自体移植。在自体移植之前，进行药物治疗以减少骨髓瘤细胞。这称为诱导治疗。在诱导治疗后，各种测试将确定治疗效果并检查是否可以进行自体移植。

为了确定治疗效果，将骨髓瘤细胞产生的“M蛋白”用作指标。如果与治疗开始前血液或尿液中M蛋白水平降低超过一定水平，则判断为“有效”。当诱导治疗有效时，进行造血干细胞采集的处理，并且在收集足够量的造血干细胞后，进行自体移植。在自体移植的情况下，通过使用大量称为美法仑（大规模美法仑疗法）的抗癌药物，预期具有高抗肿瘤效果。

如果初始治疗没有导致反应，请切换到另一种诱导治疗。

[关于可以移植的患者（65岁及以下）的治疗的更多信息]

2）对于未移植的患者（超过66岁）

一般而言，66岁以上的患者和由于65岁以下重要器官的紊乱而不进行自体移植的患者，主要使用硼替佐米和来那度胺等药物联合治疗。你。如果由于患者的年龄，神经病变' target='_blank'>周围神经病变，血栓形成的风险等而不能使用这些药物，可以选择常规MP治疗（美法仑+泼尼松龙）。

3。治疗复发/难治性骨髓瘤

复发的情况下的治疗和谁，硼替佐米和来那度胺剂，如，除了卡非佐米沙利度胺和pomalidomide被保险批准，已报导有一定的治疗效果的先进或治疗性骨髓瘤。通常，这些药物与地塞米松联合使用。

多发性骨髓瘤 (MM) 可分为有症状（活动性） MM 和无症状（冒烟型） MM，两种类型最主要的区别是有没有发生相关靶器官或组织损害。

医生主要通过验血、验尿、骨髓检查和影像学检查来诊断疾病。通过各项检查指标不仅可以确诊患者是否为多发性骨髓瘤，而且还能对病情作出分期和风险分级，并由此判断患者的预后，制定个体化的治疗方案。

多发性骨髓瘤患者需要哪些检查？

必检项目

• 血液检查：血常规、肝肾功能、电解质、凝血功能、血清蛋白电泳、免疫固定电泳等。
• 尿液检查：尿常规、24h 尿轻链、尿免疫固定电泳。
• 骨髓检查：骨髓细胞学涂片分类、骨髓活检＋免疫组化。
• 影像学检查：全身 X 线平片。
• 其他检查：胸部 CT、心电图、腹部B超。

可选项目（对诊断或判断预后有价值）

• 血液检查：血清游离轻链；心功能不全及怀疑合并心脏淀粉样变性或者轻链沉积病患者，检测心肌酶谱、肌钙蛋白、BNP、NT-proBNP。
• 尿液检查：24h 尿蛋白谱（多发性骨髓瘤肾病及怀疑淀粉样变者）。
• 骨髓检查：流式细胞术检测各类抗体；FISH 检测细胞染色体异常情况。
• 影像学检查：CT、MRI（局部或者全身）、PET-CT。
• 其他检查：怀疑淀粉样变性者，需行腹部皮下脂肪、骨髓或受累器官、部位活检。怀疑心功能不全及怀疑合并心脏淀粉样变性者，需行超声心动图检查。

疾病分期和危险分层

如果检测结果确诊为多发性骨髓瘤患者，医生将根据在诊断性检测中所获取的信息，对患者进行疾病分期，Ⅰ 期、Ⅱ 期或 Ⅲ 期。Ⅰ 期表示疾病的侵袭性较弱，Ⅲ 期表示疾病的侵袭性较强，可累及骨骼、肾脏和其他器官，Ⅱ 期介于两者中间。

医生可能会将多发性骨髓瘤患者进行危险分层，根据疾病分期和细胞遗传学检测结果将患者分成低危、中危和高危，用以预测生存期和指导治疗。

例如，低危患者的生存期可能超过 10 年，而高危患者则可能只有 2 年的预期寿命，因此，在治疗方面，高危患者可能需要更多的支持治疗用以提高生存质量，或考虑加入临床试验。

患者可以咨询医生哪些问题？

初次就诊时可以向医生咨询的问题包括：

• 什么原因导致我这样的症状？
• 我需要做哪些检查？
• 您对我下一步的确诊和治疗有什么建议？
• 在此期间，我需要注意些什么？

初诊后转诊至专科门诊，可以咨询的问题包括：

• 是否确定为多发性骨髓瘤？肿瘤是早期还是晚期？
• 我的疾病容易治疗吗？哪些因素会影响治疗的效果？
• 目前的治疗方案会达到什么效果？
• 都有哪些方案可以选择？这些方案各有哪些利弊？
• 我还有其他疾病，会影响多发性骨髓瘤的治疗吗？不同的病该怎么一起治疗？
• 治疗可能产生哪些副作用？有办法预防或减轻副作用吗？
• 如果最初的治疗没有成功，后面还有其他办法补救吗？
• 我可以考虑骨髓移植吗？
• 有什么方法可以帮助我增强骨骼？
• 您认为我的病情会如何进展？

医生可能会询问患者哪些问题？

• 都有哪些症状？症状最早从什么时候开始？症状发生过哪些变化？
• 有骨痛的症状吗？在哪个位置？
• 有恶心、食欲不振或体重减轻的症状吗？
• 有虚弱或疲乏的症状吗？
• 是否反复发生感染，如肺炎、鼻窦炎、膀胱或肾脏感染、皮肤感染或带状疱疹？
• 最近排便习惯有改变吗？
• 有发现更容易口渴或小便比往常更多吗？
• 有任何浆细胞病，例如意义未明的单克隆丙种球蛋白病（MGUS）的家族史吗？
• 还存在其他疾病吗？正在接受哪些治疗？
• 有过血栓性疾病吗？
• 正在服用哪些药物？

和大多数癌症一样，多发性骨髓瘤的发病机制目前并不完全清楚，因此没有确切的方法能够完全预防疾病的发生。但是采取健康的生活方式（例如均衡饮食、积极运动、戒烟戒酒等）能够降低疾病的风险。另外，定期的体检也很重要，能够早期发现病变和采取治疗，最大程度地提高患者生存质量和延长寿命。