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骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是一组影响血液的疾病。血液由不同类型的细胞构成,这些细胞在骨骼中央被称为“骨髓”的部分中产生。骨髓像是骨头里的海绵组织,它含有未成熟的细胞,叫做“干细胞”。干细胞可以发育成红细胞(携带氧气的)、白细胞(抗感染的)和血小板(帮助凝血的)。如果患有骨髓增生异常综合征,骨髓不能正常工作,它会产生异常的血细胞,而无法产生足量的正常血细胞,导致出现感染,贫血或出血等问题。甚至有些类型的骨髓增生异常综合征可以发展成为白血病

骨髓增生异常综合征是由不良形成的血细胞或无法正常工作引起的一组疾病。骨髓发育不良综合征是由骨髓中的血细胞(骨髓)中的海绵状物质造成的。

治疗骨髓增生异常综合征通常着重于减少或预防疾病及其治疗的并发症。在某些情况下,治疗可能涉及化疗或骨髓移植。

血液

骨髓增生异常综合征治疗后能活多久

生存统计数据是医生和患者了解某种癌症患者的前景(预后)的一种方式。他们无法告诉您您将活多久,但它们可能有助于您更好地了解您的治疗成功的可能性。有些人会想知道他们癌症的生存统计数据,有些人则不会。如果您不想知道,则不必。

中位生存是观察结果的一种方式。诊断结束后,某一组患者中有一半仍然存活,一半死亡。这是一个中等价值 - 一半患者的寿命比这长,而另一半则不能长寿。

生存统计数据并不能说明整个故事

生存统计数据通常基于大量患有该疾病的人的先前结果,但他们无法预测任何特定人群的情况会发生什么。要记住一些限制:

  • 以下数字基于不久前被诊断患有骨髓增生异常综合征(MDS)的患者。收集这些数据后的治疗改善可能会使现在被诊断患有MDS的人看到更好的前景。
  • 这些数字基于预后评分,其考虑了某些因素,例如MDS的类型,某些血液测试的结果,以及异常细胞是否具有某些染色体变化。但其他因素也可能影响一个人的前景,例如患者的年龄和健康状况,以及疾病对治疗的反应程度。

您的医生可以告诉您以下数字如何适用于您,因为他或她熟悉您的具体情况。

MDS的生存统计数据

以下生存统计数据基于修订的国际预后评分系统(IPSS-R)风险组。值得注意的是,该系统主要基于多年前被诊断出并且未接受 MDS 化疗等治疗的人群。

IPSS-R风险组

中位数生存

非常低

8。8年

5。3年

中间

3年

1。6年

很高

0。8年

WHO预后评分系统(WPSS)风险组也可用于预测结果 - 中位生存期和MDS在5年内转变为白血病' target='_blank'>急性髓性白血病(AML)的机会。这些统计数据是根据1982年至2004年间诊断出的患者在2007年发表的。

WPSS
风险组

中位数生存

反洗钱风险(5年内)

非常低

11.8年

3%

5。5年

14%

中间

4年

33%

2。2年

54%

很高

9个月

84%

请记住,这些生存统计数据只是估计值 - 它们无法预测任何个人会发生什么。许多其他因素也会影响一个人的前景。我们知道这些统计数据可能令人困惑,并可能导致您有更多问题。请咨询您的医生,以便更好地了解您的具体情况。

骨髓增生异常综合征介绍

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndromes, MDS)是一组影响血液的疾病。血液由不同类型的细胞构成,这些细胞在骨骼中央被称为“骨髓”的部分中产生。骨髓像是骨头里的海绵组织,它含有未成熟的细胞,叫做“干细胞”。干细胞可以发育成红细胞(携带氧气的)、白细胞(抗感染的)和血小板(帮助凝血的)。

如果患有骨髓增生异常综合征,骨髓不能正常工作,它会产生异常的血细胞,而无法产生足量的正常血细胞,导致出现感染,贫血或出血等问题。甚至有些类型的骨髓增生异常综合征可以发展成为白血病

骨髓增生异常综合征(MDS)是当骨髓中的血液形成细胞变得异常时可能发生的病症。这导致一种或多种类型的血细胞数量较少。 MDS被认为是一种癌症

正常骨髓

骨髓存在于某些骨骼的中间。它由血液形成细胞,脂肪细胞和支持组织组成。一小部分血液形成细胞是血液干细胞。需要干细胞来制造新的血细胞。

血细胞有3种主要类型:红细胞,白细胞和血小板。

红细胞吸收肺部的氧气并将其带到身体的其他部位。这些细胞还将二氧化碳带回肺部。红细胞太少被称为贫血 。它会让人感到疲倦和虚弱,脸色苍白。严重的贫血会导致呼吸急促。

白细胞 (也称为白细胞 )在保护身体免受感染方面非常重要。有不同类型的白细胞:

  • 粒细胞是白细胞,其具有可在显微镜下看到的颗粒。在骨髓中,粒细胞从称为成髓细胞的年轻细胞发育。最常见的粒细胞类型是中性粒细胞 。当血液中的中性粒细胞数量低时,该病症称为中性粒细胞减少症 。这可能导致严重的感染。
  • 单核细胞在保护身体免受细菌侵害方面也很重要。骨髓中转变成单核细胞的细胞称为单细胞。
  • 淋巴细胞产生的蛋白质称为抗体 ,可帮助身体抵抗细菌。它们还可以直接杀死入侵的细菌。淋巴细胞在MDS中通常不是异常的。

血小板被认为是一种血细胞,但它们实际上是细胞的一小部分。它们起始于骨髓中称为巨核细胞的大细胞。这个细胞的碎片断裂并作为血小板进入血流。血小板需要血小板才能凝固。它们会堵塞因割伤或瘀伤造成的受损血管区域。血小板短缺,称为血小板减少症 ,可导致异常出血或瘀伤。

骨髓增生异常综合征

在MDS中,骨髓中的一些细胞异常(发育异常)并且在制造新血细胞方面存在问题。由这些骨髓细胞形成的许多血细胞是有缺陷的。有缺陷的细胞通常比正常细胞早死,并且身体也会破坏一些异常的血细胞,使得人体没有足够的正常血细胞。虽然MDS中最常见的发现是缺乏红细胞(贫血),但不同的细胞类型可能受到影响。

根据受影响的血细胞类型和其他因素,有几种不同类型的MDS。

在大约三分之一的患者中,MDS可以发展为快速生长的骨髓细胞癌,称为白血病' target='_blank'>急性髓性白血病(AML)。过去,MDS有时被称为白血病阴燃白血病 。因为大多数患者不患白血病,所以MDS过去被归类为低恶性潜能的疾病。现在医生已经对MDS有了更多的了解,它被认为是一种癌症

骨髓增生异常综合征治疗最新研究

世界各地的许多癌症研究中心正在研究骨髓增生异常综合征(MDS)的病因,诊断和治疗。

MDS的遗传学和生物学

科学家在理解正常骨髓细胞内DNA(基因)的变化如何导致它们发育成骨髓增生异常细胞方面正在取得进展。同样清楚的是,并非所有MDS病例都有相同的基因变化。对此的更好理解有助于更好地分类不同类型的MDS并确定一个人可能的预后(前景)。它也可能有助于确定哪些患者可能从不同类型的治疗中获益最多。

科学家们还在研究骨髓基质细胞如何影响MDS细胞。骨髓中的基质细胞不会发育成血细胞。相反,它们有助于支持,滋养和调节血液形成细胞。一些研究表明,尽管MDS患者的基质细胞不是癌性的,但它们也不正常,并且似乎在引起MDS中起作用。科学家已经确定了基质细胞和MDS细胞之间交换的一些化学信号。

随着本研究的更多信息展开,它可能被用于帮助开发新药或其他类型的治疗。

化疗

正在进行研究以寻找可能更好地起作用的新药物和药物组合,以及具有不太严重的副作用。

称为低甲基化剂的药物,如阿扎胞苷(Vidaza)和地西他滨(Dacogen),目前是治疗MDS最有效的药物之一。但它们对每个人都没有帮助,他们最终会停止为大多数人工作。 地西是一种与地西他滨有关的新药,但它在细胞内停留的时间更长,因此理论上它可能效果更好。它帮助了一些人进行早期研究,现在正在进行更大规模的研究。

研究人员还测试了阿扎胞苷和地西他滨的口服(口服)形式,患者可能更容易服用。

目前正在研究是否有一些患者可能从更强化疗中获益。

免疫抑制

在一些患有MDS的人中,免疫系统似乎会干扰正常的血细胞生成。一些药物,如ATG和环孢菌素,已经被用于治疗一些患有MDS的人。研究人员现在正在研究抑制MDS患者免疫系统的其他方法,看看这可能有所帮助。

有针对性的治疗

靶向治疗药物与标准化疗药物的作用不同。它们影响癌细胞的特定部分,使其与正常的健康细胞不同。有针对性的药物可能在化疗不适用的某些情况下起作用,并且它们往往具有不同(有时不太严重)的副作用。目标药物现在是许多类型癌症治疗的一部分,它们也正在研究用于MDS。

例如, luspatercept是一种新药,可阻断作为TGF-β超家族一部分的细胞蛋白。这些蛋白质可以减缓红细胞的生成。在早期研究中,这种药物在降低MDS风险较低的人群中提高了红细胞水平的前景。对这种和类似药物的进一步研究正在进行中。

Rigosertib是一种新药,靶向通常有助于癌细胞生长的几种不同蛋白质。该药已被证明可以帮助一些早期研究中具有高风险MDS的人,目前正在研究其自身和阿扎胞苷的使用。

目前正在研究用于MDS的其他新靶向药物包括:

  • Imetelstat ,一种端粒酶抑制剂
  • Pevonedistat ,NAE抑制剂
  • Selinexor ,一种XPO1抑制剂
  • Glasdegib ,一种平滑(SMO)抑制剂

目前正在研究许多其他靶向治疗药物。

关于这种治疗的更多一般信息可以在靶向治疗中找到。

干细胞移植

科学家们继续改进这一程序,以提高其有效性,减少并发症,并确定哪种患者最有可能得到这种治疗的帮助。

骨髓增生异常综合征检查

如果您的医生怀疑您患有骨髓增生异常综合征,可以使用体检,病史和检查。

测试可能包括:

  • 血液测试。你的医生可能会命令进行一些血液检查来确定红细胞,白细胞和血小板的数量,并寻找各种血细胞的大小,形状和外观的不寻常变化。
  • 去除骨髓进行测试。在进行骨髓活检和抽吸期间,使用细针抽出(抽吸)少量液体骨髓,通常是从髋骨背部的一个位置抽出。然后取出骨髓的一小块骨头(活组织检查)。样品在实验室检查以寻找异常。

有些人有迹象或症状表明他们可能患有骨髓增生异常综合征(MDS)。如果您有症状,您的医疗保健提供者将获得完整的病史,重点关注您的症状和何时开始。他或她也会检查您可能的症状原因。

对于其他人,可能怀疑MDS是基于另一个原因进行的验血结果。

在任何一种情况下,如果怀疑患有MDS,您可能需要进行检查以查看您的血液和骨髓细胞,看看您是否患有MDS或其他一些健康状况。

血细胞计数和血细胞检查

全血细胞计数(CBC)是一种测量血液中红细胞,白细胞和血小板水平的测试。 CBC通常使用差异计数 (或“差异”),其是血液样本中不同类型的白细胞的计数。在血液涂片中 ,将一些血液放在载玻片上以观察细胞在显微镜下的外观。

MDS患者的红细胞通常较少(贫血)。他们也可能缺乏白细胞和血小板。患有某些类型的MDS的患者也可能在血液中具有成髓细胞(“原始细胞”)。这些是非常早期的血细胞形式,通常只在骨髓中发现。血液中的爆炸是不正常的,通常是骨髓问题的征兆。来自MDS患者的血细胞也可能在显微镜下可以看到大小,形状或其他特征的某些异常。

血液异常可能提示MDS,但如果不检查骨髓细胞样本,医生无法做出准确的诊断。

其他验血

医生也可能会下令检查其他可能的血液计数低的原因。例如,低水平的铁,维生素B12或叶酸可导致贫血。如果发现其中一个是异常的,则MDS的诊断可能性要小得多。

骨髓测试

骨髓样品来自骨髓抽吸和活组织检查 ,通常在同一时间进行测试。样本通常取自骨盆(髋)骨的背部。这些测试首先用于诊断和分类,并且可以稍后重复以确定MDS是否对治疗有反应或正在转化为急性白血病

对于骨髓抽吸 ,臀部和骨表面的皮肤用局部麻醉剂麻醉,这可能引起短暂的刺痛或烧灼感。然后将细的空心针插入骨中,并使用注射器吸出少量液体骨髓。即使使用麻醉剂,大多数患者在去除骨髓时仍会有一些短暂的疼痛。

通常在抽吸后进行骨髓活检 。用稍微更大的针头将一小块骨头和骨髓取出,放入骨头。活组织检查也可能引起一些短暂的疼痛。完成活组织检查后,将对该部位施加压力以帮助预防出血。

骨髓或血液样本的实验室测试

病理学家(专门使用实验室检查诊断疾病的医生)在显微镜下检查骨髓和血液样本。其他医生,如血液学家(专门从事血液和造血组织疾病的医学治疗的医生)也可以对这些进行审查。

医生将研究细胞的大小,形状和其他特征。骨髓或血液中的细胞 (非常早期形式的血细胞)中的细胞百分比是特别重要的。在MDS中,爆炸不能正常成熟,因此可能有太多的爆炸而且没有足够的成熟细胞。

对于MDS的诊断,患者必须在骨髓和血液中具有少于20%的原始细胞。超过20%爆炸的患者被认为患有白血病' target='_blank'>急性髓性白血病(AML)。

其他类型的实验室测试也可以在骨髓或血液样本上进行,以帮助诊断MDS:

流式细胞术和免疫细胞化学

对于流式细胞术和免疫细胞化学,细胞样品用抗体处理,抗体是仅粘附于细胞上某些其他蛋白质的蛋白质。对于免疫细胞化学,然后在显微镜下观察细胞以观察抗体是否粘附于它们(意味着它们具有这些蛋白质),而对于流式细胞术,使用特殊的机器。

这些测试有助于区分不同类型的MDS或白血病以及其他疾病。

染色体测试

这些测试着眼于细胞内的染色体(长链DNA)。每个细胞应该有46条染色体(23对)。染色体异常在MDS中很常见(见下文)。

细胞遗传学:在该测试中,在显微镜下观察细胞以查看染色体是否有任何异常。该测试的缺点是它通常需要大约2至3周,因为细胞必须在实验室培养皿中生长几周才能观察到它们的染色体。

细胞遗传学检测的结果以速记形式编写,描述了哪些染色体变化。例如:

  • 减号( - )或缩写“del”用于表示删除 。例如,如果缺少染色体7的拷贝,则可以将其写为-7或del(7)。通常,只有一部分染色体丢失。染色体有2个部分,称为p和q。染色体5的q部分的丢失写成5q-或del(5q)。
  • 当有 (所有的额外副本或部分染色体)的加号被使用。例如,+ 8表示染色体8已被复制,并且细胞内有太多的拷贝。
  • 字母t用于表示易位 ,其中两条染色体的部分彼此交换位置。例如,如果染色体8和21有交换片段,那么它将被写为t(8; 21)

MDS细胞中的某些染色体变化可以帮助预测MDS的可能过程。例如,删除染色体5或del(5q)的一部分通常可以预测更好的结果(只要不超过一个其他染色体变化,并且它不会丢失部分染色体7) 。 3个或更多染色体的变化或7号染色体的缺失往往具有较差的前景。

荧光原位杂交(FISH):该测试使用仅与特定基因或染色体变化相关的荧光染料更接近细胞DNA。 FISH的一个优点是它不需要主动分裂细胞,因此它通常可以在几天内提供结果。 FISH非常适合寻找易位 - 它甚至可以找到一些可能太小而无法通过常规细胞遗传学检测看到的易位。

聚合酶链式反应(PCR) 这是一种非常敏感的DNA测试,即使样本中的异常细胞非常少,也可以发现一些染色体变化太小而无法在显微镜下观察到。

骨髓增生异常综合征分期

对于大多数类型的癌症癌症阶段 - 衡量其扩散程度 - 是选择治疗方案和确定一个人的前景(预后)的最重要因素之一。

但骨髓增生异常综合征(MDS)是骨髓疾病。这些癌症的前景不是基于肿瘤的大小或癌症是否已经扩散。因此,医生使用其他因素来预测前景并决定何时治疗。其中一些因素已合并开发评分系统。

修订的国际预后评分系统(IPSS-R)

修订后的国际预后评分系统(IPSS-R)基于5个因素:

  • 骨髓中的胚细胞(非常早期形式的血细胞)的百分比
  • 细胞中染色体异常的类型和数量
  • 患者血液中的红细胞水平(以血红蛋白测量)
  • 患者血液中的血小板水平
  • 患者血液中的中性粒细胞(一种白细胞)水平

每个因素都给出一个分数,最低分数具有最佳前景。然后将这些因子的得分相加,将患有MDS的人分为5个风险组:

  • 风险很低
  • 低风险
  • 中级风险
  • 高风险
  • 风险很高

这些风险组可用于帮助预测一个人的前景。在尝试确定最佳治疗方案时,这可能会有所帮助。

该系统有一些重要的局限性。例如,它是在许多目前的MDS治疗方法可用之前开发的,因此它只考虑了未接受MDS治疗的人群。它也不包括因接受化疗(继发性MDS)而患有MDS的人。但是这个系统仍然有用,并且仍然被广泛使用。

世界卫生组织预后评分系统(WPSS)

世界卫生组织(WHO)评分系统基于3个因素:

  • 基于WHO分类的MDS类型(例如,MDS-UD,MDS-RS-SLD和MDS-del(5q)倾向于具有最佳前景,而MDS-EB往往具有最差的前景。)
  • 染色体异常(分为良好,中等或差)
  • 患者是否需要定期输血

每个因素都给出一个分数,最低分数具有最佳前景。然后将得分加起来,将患有MDS的人分为5个风险组:

  • 风险很低
  • 低风险
  • 中级风险
  • 高风险
  • 风险很高

这些风险组可用于帮助预测一个人的前景,以及MDS转化为白血病' target='_blank'>急性髓性白血病(AML)的可能性。在尝试确定最佳治疗方案时,这可能会有所帮助。但与IPSS-R一样,该系统也有一些重要的局限性。例如,它不包括因接受化疗而患有MDS的人(称为继发性MDS )。

IPSS-R和WPSS都可能很复杂,不同的医生可能会使用不同的系统。如果你有MDS,请告诉医生他们使用哪个系统,你所处的风险组,以及它对你的治疗和前景意味着什么。

其他预后因素

除了这些评分系统中使用的因素外,医生还发现了其他因素,这些因素也可以帮助预测一个人的前景。这些包括:

  • 一个人的年龄
  • 一个人的表现状态(他们能够做正常的日常活动)
  • 低血细胞计数的严重程度
  • 某些血液检查的结果,如血清铁蛋白水平
  • 某些基因或染色体变化在评分系统中没有考虑到

骨髓增生异常综合征症状

部分骨髓增生异常综合征患者没有症状,可能在体检或其他情况下进行血液检查时发现患有骨髓增生异常综合征。骨髓增生异常综合征的症状,可能包括:

  • 感觉虚弱、疲倦或头晕。这是贫血症的常见症状,这是因为如果没有足够的红细胞,会发生贫血
  • 思维不清晰
  • 呼吸困难
  • 皮肤比平常苍白。这也因为红细胞减少而导致患者出现贫血的症状。
  • 患者比正常情况下易发生瘀斑或出血。 这是由于血小板减少,引起患者容易发生出血或瘀伤。
  • 患者比平时易发生感染。这是由于白细胞减少,引起患者容易的频繁感染。

骨髓增生异常综合征很少在早期阶段引起体征或症状。

最终,骨髓增生异常综合征可能会导致:

  • 疲劳
  • 呼吸急促
  • 由于低红细胞计数而出现的异常苍白(苍白)(贫血
  • 由于血小板计数低(血小板减少症)而引起的容易或不寻常的瘀伤或出血
  • 由皮肤出血导致皮肤下方的斑点大小的红色斑点(瘀斑)
  • 由于白细胞计数低(白细胞减少症)引起的频繁感染

什么时候去看医生

如果您有任何担心您的体征或症状,请与您的医生预约。

骨髓增生异常综合征(MDS)的一个主要特征是它们导致低血细胞计数。有时甚至在症状出现之前就会在血液检查中发现。在其他情况下,与一种或多种血细胞(血细胞减少症)短缺相关的症状是MDS的第一个迹象:

  • 红细胞过少( 贫血 )会导致感觉疲倦,头晕或虚弱,以及呼吸短促和皮肤苍白。
  • 没有足够的正常白细胞( 白细胞减少症 ),尤其是称为中性粒细胞( 中性粒细胞减少症 )的细胞,可导致频繁或严重的感染。
  • 血小板太少( 血小板减少症 )可导致容易瘀伤和出血。有些人经常或严重流鼻血或牙龈出血。

其他症状包括:

  • 减肥
  • 发热
  • 骨痛
  • 食欲不振

这些症状更可能是由MDS以外的其他因素引起的。尽管如此,如果您有任何这些症状,特别是如果它们不会消失或随着时间的推移而恶化,请去看医生,以便在需要时找到并治疗原因。

骨髓增生异常综合征化疗

化学疗法(chemo)是用于治疗癌症等疾病的药物。一些化学药物可以作为药丸吞咽,而其他化学药物可以通过针头注入静脉或肌肉。这些药物被认为是全身治疗,因为它们进入血液并到达身体的大部分区域。这种类型的治疗对于不仅在身体的一部分中的骨髓增生异常综合征(MDS)等疾病是有用的。化疗的目的是杀死异常的干细胞,让正常的干细胞恢复生长。

低甲基化剂

这些类型的化学药物影响细胞内某些基因的控制方式。这些药物激活一些有助于细胞成熟的基因。它们还可以杀死快速分裂的细胞。这类药物的例子包括:

  • 阿扎胞苷(Vidaza)
  • 地西他滨(Dacogen)

在一些MDS患者中,使用这些药物中的一种通常可以改善血细胞计数(有时足够以便不需要输血),改善生活质量,降低患白血病的机会,甚至可以帮助人们延长寿命。

阿扎胞苷可以在皮下或静脉内注射(IV),通常每月连续7天注射。地西他滨通常每8小时注射静脉(IV)3小时,持续3天。每6周重复一次。地西他滨也可以通过静脉注射超过一小时,每天连续给药5天,每4周重复一次。

这些药物可能具有与标准化疗药物相同的一些副作用(见下文),但这些副作用通常较轻微。这些药物的主要副作用通常是血细胞计数的早期下降,随着药物开始起作用,这种作用往往会变得更好。其他副作用可能包括:

  • 发热
  • 恶心,呕吐
  • 腹泻或便秘
  • 疲劳和虚弱

标准化疗药物

标准化学药物对MDS的作用不如低甲基化剂,因此它们不经常使用。但是风险较高的MDS更有可能发展为白血病' target='_blank'>急性髓性白血病(AML),因此一些患有这些类型MDS的患者可能会接受与AML患者相同的化疗。

最常用于MDS的化学药物称为阿糖胞苷 (ara-C)。它可以单独给予低剂量,通常可以帮助控制疾病,但通常不会使其缓解。

另一种选择是提供用于年轻AML患者的相同,强烈的化疗类型。这意味着给予更高剂量的阿糖胞苷以及其他化疗药物。这种情况更常用于年龄更大,更健康的MDS风险较高的患者(如MDS伴有过多的爆发)。一些可与阿糖胞苷合用的化学药物有:

  • 伊达比星
  • 柔红霉素

也可以使用其他化学药物。

接受较高剂量治疗的患者更有可能进入缓解期,但他们也可能有更严重甚至危及生命的副作用,因此这种治疗通常在医院进行。对于一些晚期MDS患者,这种治疗方法仍然是一种选择。

化学药物会引起许多副作用。这取决于给药的类型和剂量以及服用时间。常见的副作用包括:

  • 脱发
  • 口腔溃疡
  • 食欲不振
  • 恶心和呕吐
  • 血液计数低

MDS患者的血细胞计数已经很低,这些患者在病情好转之前往往会变得更糟。

  • 白细胞计数低会导致严重感染的风险增加。
  • 血小板计数低可能导致容易瘀伤的问题,并可能出现严重出血,包括大脑或肠道出血。
  • 低红细胞计数(或贫血)可导致疲劳和呼吸短促。在患有心脏病的人中,严重的贫血会导致心脏病发作

如果患者的血细胞计数过低,他们可能需要支持性治疗(包括输血)或生长因子来帮助预防或治疗严重的副作用。

治疗结束后,化疗的大多数副作用都会消失。您的医疗团队通常可以提出减轻副作用的方法。例如,可以给予药物以帮助预防或减少恶心和呕吐。

化学药物也会影响其他器官。例如:

  • Idarubicin和柔红霉素可以损害心脏,因此通常不会给已经患有心脏病的患者。
  • 阿糖胞苷可以影响大脑,导致平衡问题,困倦和困惑。这种情况在较高剂量时更常见。

如果发生严重的副作用,可能必须至少暂时减少或停止化疗。仔细监测和调整药物剂量非常重要,因为这些副作用中的一些可能是永久性的。

免疫治疗

免疫调节药物(IMiDs)

来那度胺(Revlimid)属于一类称为免疫调节药物(IMiDs)的药物。它似乎在低级MDS中表现良好,通常至少在一段时间内不需要输血。该药似乎在MDS细胞缺失5号染色体的一部分(MDS-del(5q))中效果最好。但它也可以帮助一些没有这种异常染色体的MDS患者。

副作用可能包括:

  • 降低血细胞计数(通常是白细胞计数和血小板计数)
  • 腹泻或便秘
  • 疲劳和虚弱

这种药物还可以增加从腿部静脉开始的严重血栓的风险(称为深静脉血栓形成或DVT)。有时,DVT的一部分会脱落并进入肺部(称为肺栓塞或PE),在那里它可能导致呼吸问题甚至死亡。

如果给予孕妇,这种药物也可能导致严重的先天性缺陷。因此,它只能通过制药公司的特殊计划获得。

免疫系统抑制

抑制免疫系统的药物可以帮助一些风险较低的MDS患者。这些药物对骨髓细胞数量较少的人(称为细胞骨髓)最有帮助。

抗胸腺细胞球蛋白(ATG)是一种抗白细胞的抗体,称为T淋巴细胞 ,有助于控制免疫反应。对于一些MDS患者,T淋巴细胞会干扰正常的血细胞生成,因此ATG可能会有所帮助。 ATG通过静脉输注。它必须在医院给予,因为它有时会引起严重的过敏反应,导致低血压和呼吸困难。

环孢菌素是另一种可以抑制免疫系统的药物。它可以与ATG一起用于帮助一些MDS患者。环孢菌素的副作用可包括食欲不振和肾脏损害。

就医

何时应就诊?

如果有上述的症状,请立即千万医院进行进一步检查。

就诊科室:

  • 血液科

医生如何诊断骨髓增生异常综合征?

  • 全血细胞检查:常规的检查,血样被送到实验室,进行红细胞,白细胞和血小板的分析。通过这项检查,医生可以了解患者的红细胞和血小板的数量、白细胞的数量和类型、血红蛋白(携带氧的蛋白质)的含量等。
  • 外周血涂片:这项检查可以了解患者的血细胞数量、类型、形状和大小以及红细胞中的铁含量。
  • 骨髓活检:这项检查中,医生在麻醉小面积皮肤后,将骨髓针插入患者的髋骨。采集极少量骨髓样本,随后由另一名医生在显微镜下观察样本细胞,寻找是否存在异常细胞。骨髓增生异常综合征有不同的类型,医生会利用检测结果来确定患者的疾病类型。

医生可能会问患者哪些问题?

  • 症状是什么时候开始的?
  • 症状持续存在还是偶尔出现?
  • 是否去其他医院就诊过,做了哪些检查,检查结果是什么?
  • 是否曾经患过癌症
  • 是否使用过化疗药?
  • 生活环境中是不是存在污染源?
  • 工作场合会不会接触到有机化工产品?

患者可以咨询医生哪些问题?

  • 如果我接受移植手术,治愈或者好转的机会有多大?如果我没有接受移植手术呢?
  • 骨髓增生异常综合征的类型对移植手术的疗效有多大影响?
  • 我目前的健康状况、年龄会影响移植手术的疗效吗?
  • 我的检查结果中细胞遗传和分子标志是什么意思,对我有什么影响?
  • 移植有什么副作用? 怎样才能减少这些副作用?
  • 如果我接受移植手术,我的生活质量会发生怎样变化?如果我不接受移植手术呢?

日常

患者需要按照医生的指导服用药物,如果认为药物没有效果或者有副作用,请与医生沟通。此外,在日常生活中还可以采取以下方法预防感染[6]

  • 经常用肥皂洗手。去洗手间之后、更换孩子尿布、打喷嚏、下厨及饭前都应注意洗手。
  • 远离感冒的人。骨髓增生异常综合征患者的抵抗力较差,应当尽量远离人多地方,降低收到感染的机会。
骨髓增生异常综合征治疗(PDQ)。国家癌症研究所。 http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/myelodysplastic/Patient。 2017年9月8日访问。
Aster JC等人骨髓增生异常综合征的临床表现和诊断。 https://www.uptodate.com/contents/search。 2017年9月8日访问。
骨髓增生异常综合征。 Cancer.Net。 http://www.cancer.net/cancer-types/myelodysplastic-syndromes-mds。 2017年9月8日访问。
Schrier SL等人。骨髓增生异常综合征的治疗概述。 https://www.uptodate.com/contents/search。 2017年9月8日访问。
贫血' target='_blank'>再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征。国家糖尿病和消化和肾脏疾病研究所。 https://www.niddk.nih.gov/health-information/blood-diseases/aplastic-anemia-myelodysplastic-syndromes。 2017年9月8日访问。
华纳KJ。 Allscripts EPSi。 2017年9月12日,明尼苏达州罗彻斯特Mayo Clinic。
MDS卓越中心。 MDS基金会。 http://www.mds-foundation.org/mds-centers-of-excellence/。 2017年9月12日访问。
Arber DA等人。世界卫生组织2016年对骨髓肿瘤和急性白血病分类的修订。血液。 2016年127:2391。

你很可能会先看到你的家庭医生或初级保健医生。如果您的医生怀疑您患有骨髓增生异常综合征,那么您可能会被转介到专门从事血液病的医生(血液科医生)。

这里有一些信息可以帮助您为预约做好准备。

你可以做什么

在预约时,询问是否需要提前做任何事情,例如限制饮食。

列出:

  • 您的症状,包括那些与约会原因无关,以及何时开始的症状
  • 重要的个人信息,包括以前的癌症治疗或暴露于有毒化学物质
  • 所有的药物,维生素和补充剂,包括剂量
  • 问问你的医生

考虑让家人或朋友一起帮助你记住你给的信息。

对于骨髓增生异常综合征,询问你的医生的问题可能包括:

  • 我有什么类型的骨髓增生异常综合征?
  • 我需要更多的测试吗?
  • 我的预后是什么?
  • 我患白血病的风险是什么?
  • 如果我需要治疗,我有什么选择,你有什么建议?
  • 我有这些其他健康状况。我怎样才能最好地管理他们在一起?
  • 我需要遵守哪些限制?
  • 是否有我可以拥有的小册子或其他印刷材料?你推荐哪些网站?

不要犹豫,问其他问题。

什么期望从你的医生

您的医生可能会提出问题,例如:

  • 你的症状是连续的还是偶尔的?
  • 你的症状有多严重?
  • 什么,如果有的话,似乎可以改善你的症状?
  • 什么,如果有的话,似乎会恶化你的症状?

骨髓增生异常综合征的并发症包括:

  • 贫血红细胞数量减少会导致贫血,这会让你感到疲倦。
  • 反复感染。白细胞太少会增加严重感染的风险。
  • 出血不会停止。血液中缺乏血小板来止血可能导致过度出血。
  • 癌症风险增加。一些骨髓增生异常综合征患者最终可能会发生血细胞癌(白血病)。

可能增加骨髓增生异常综合征风险的因素包括:

  • 年龄较大。大多数骨髓增生异常综合征患者年龄大于60岁。
  • 用化疗或放射治疗。化疗或放射治疗常常用于治疗癌症,可能会增加骨髓增生异常综合征的风险。
  • 暴露于某些化学品。与骨髓增生异常综合征相关的化学品包括烟草烟雾,杀虫剂和工业化学品,如苯。
  • 暴露于重金属。与骨髓增生异常综合征有关的重金属包括铅和汞。

与您的癌症护理团队就您的骨髓增生异常综合征(MDS)进行公开和诚实的讨论非常重要。你可以随意提出任何问题,无论它看起来多么微不足道。例如,考虑以下问题:

当你被告知你有MDS时

  • 你对MDS的诊断有多确定?
  • 你能解释一下MDS是什么吗?它与白血病有何不同?
  • 在决定治疗之前,我还需要其他任何检查吗?
  • 我需要看其他类型的医生吗?
  • 我有哪种类型的骨髓增生异常综合征?
  • 我的MDS属于哪个风险组?这怎么会影响我的预后和治疗方案?
  • 还有其他因素会影响我的前景或治疗方案吗?
  • 如果我担心我的诊断和治疗的费用和保险范围,谁可以帮助我?

在决定治疗计划时

  • 你有多少经验治疗MDS?
  • 我有哪些治疗选择?我们需要立即治疗MDS吗?
  • 你推荐哪种治疗方法,为什么?
  • 我应该在开始治疗前得到第二意见吗?你能建议医生或癌症中心吗?
  • 我该怎么办才能做好治疗准备?
  • 治疗会持续多久?会是什么样子?它将在哪里完成?
  • 您推荐的治疗方法有哪些风险或副作用?他们可能持续多久?
  • 治疗会影响我的日常活动吗?
  • 我的生存前景如何?

治疗期间和治疗后

一旦治疗开始,您将需要知道期待什么和寻找什么。并非所有这些问题都适用于您,但获得答案可能会有所帮助。

  • 我们如何知道治疗是否有效?
  • 治疗期间和治疗后我需要什么样的随访?
  • 我能做些什么来帮助管理副作用吗?
  • 我应该立即告诉你什么症状或副作用?
  • 我怎样才能在晚上,假日或周末与您联系?
  • 我需要改变治疗期间吃的东西吗?
  • 我可以做什么限制?
  • 我应该运动吗?我该怎么办,多久一次?
  • 如果我开始感到不知所措,情绪低落或心疼,你能否建议我能看到心理健康专业人士?
  • 如果治疗无效,我的选择是什么?
  • 我在哪里可以找到更多信息和支持?

除了这些示例问题,请务必记下您想要问的任何其他问题。例如,您可能需要有关恢复时间的信息,以便您可以规划工作或活动计划。或者您可能想询问可能适合您的临床试验。

请记住,医生并不是唯一可以向您提供信息的人。其他医疗保健专业人员,如护士和社会工作者,可以回答您的一些问题。要了解有关与您的医疗团队交流的更多信息,请参阅与您的医生交谈。

美国骨髓增生异常综合征治疗统计数据

每年在美国被诊断患有骨髓增生异常综合征(MDS)的人数目前尚不清楚。一些估计数据显示这个数字约为10,000,而其他估计值则高得多。

MDS在50岁之前并不常见,随着年龄的增长,风险也会增加。它最常见于70多岁的人群。随着美国人口平均年龄的增加,每年诊断出的新病例数可能会增加。

骨髓增生异常综合征致病因素

风险因素是任何可以改变患癌症的机会的因素。不同的癌症有不同的风险因素。一些风险因素,如吸烟,你可以改变。其他人,如您的年龄或家族史,无法改变。

但是,有一个风险因素,甚至几个,并不总是意味着一个人会患上这种疾病,并且许多人在没有任何已知风险因素的情况下患上癌症

骨髓增生异常综合征(MDS)有几种已知的危险因素。

年龄较大

年龄较大是MDS最重要的危险因素之一。 MDS在50岁以下的人群中并不常见,大多数病例发生在70多岁或80多岁的人群中。

性别

MDS在男性中比在女性中更常见。其原因尚不清楚,但可能与过去更容易吸烟或接触某些化学品的男性有关。

癌症治疗

化疗(化疗)的先前治疗是MDS的另一个重要危险因素。接受某些化疗药物治疗癌症的患者更有可能在以后患上MDS。当MDS由癌症治疗引起时,它被称为继发性MDS与治疗相关的MDS

一些可以导致MDS的药物 包括:

  • Mechlorethamine(氮芥)
  • 甲基苄肼
  • 苯丁酸氮芥
  • 环磷酰胺
  • 异环磷酰胺
  • 依托泊苷
  • 替尼泊苷
  • 多柔比星

继发性MDS的风险因药物的类型和剂量而异。它也可能受到化疗所治疗的癌症类型的影响。将这些药物与放射疗法相结合会进一步增加风险。干细胞移植(骨髓移植)的人也可以开发MDS,因为他们接受的化学剂量非常高。尽管如此,只有一小部分接受这些药物治疗的人最终会患上MDS。

遗传综合征

患有某些遗传性综合征的人更有可能患上MDS。这些综合征是由父母一方或双方传递的异常(突变)基因引起的。例子包括:

  • 范可尼贫血
  • Shwachman-Diamond综合症
  • Diamond Blackfan贫血
  • 家族性血小板疾病,伴有骨髓恶性肿瘤倾向
  • 严重的先天性中性粒细胞减少症
  • 先天性角化不良

家族MDS

在一些家庭中,MDS的发生频率高于预期。有时这是由于已知的基因突变在家族中发生,但在其他情况下,原因尚不清楚。

抽烟

吸烟会增加MDS的风险。许多人都知道吸烟会导致肺癌,但也会导致身体其他部位的癌症不会直接接触到烟雾。烟草烟雾中的致癌物质在通过肺部时被吸收到血液中。一旦进入血液,这些物质就会扩散到身体的许多部位。

环境暴露

一些环境暴露与MDS有关:

  • 高剂量辐射暴露(例如幸存的原子弹爆炸或核反应堆事故)增加了发展MDS的风险。
  • 长期工作场所暴露于苯和石油和橡胶工业中使用的某些化学品也会增加患MDS的风险。

导致骨髓增生异常综合征的因素

骨髓增生异常综合征是什么原因引起的?

正常人骨髓会产生新的未成熟的血细胞,它们随着时间的推移而渐渐成熟。如果这个过程遭到破坏,血细胞不能正常发育,就会在骨髓里死亡或者是进入血液中,随着时间的推移,当不成熟的有缺陷的细胞比健康细胞多,就会发生骨髓增生异常综合征。癌症治疗(如化疗、放疗)或有毒化学品(如烟草,苯和杀虫剂)或重金属(如铅)等都可以导致本病。还有一些患者的病因尚不清楚。

哪些人容易患骨髓增生异常综合征?

以下这些情况会增加骨髓增生异常综合征患病风险:

  • 年龄:虽然本病也能在年轻人身上,但是大多数患者在 65 岁或以上的人。随着年龄的增长,患本病的机率会越高。
  • 性别:男性更易患本病
  • 癌症治疗:如果您既往接受过化疗或放疗,治疗后 1~15 年您可能会出现这种综合征。医生把它称为“治疗相关的骨髓增生异常综合征”。在儿童白血病' target='_blank'>急性淋巴细胞白血病,霍奇金病或非淋巴瘤' target='_blank'>霍奇金淋巴瘤治疗后,更有可能获得骨髓增生异常综合征。与骨髓增生异常综合征相关的癌症药物包括:苯丁酸氮芥、环磷酰胺、多柔比星(阿霉素)、依托泊苷、异环磷酰胺、氮芥、美法兰和丙卡巴肼等
  • 吸烟:吸烟也增加了患骨髓增生异常综合征的风险。
  • 苯:苯是一种具有甜味的化学原料,被广泛用于合成塑料、染料、洗涤剂等产品。与苯物质接触过多与骨髓增生异常综合征的发病有关。
  • 先天或遗传因素:这种情况包括唐氏综合症、范可尼贫血、Bloom 综合征、共济失调毛细血管扩张症、Shwachman-Diamond 综合征等。唐氏综合症:也叫做“21 三体“,患有本病的孩子出生时多出一条染色体,这可能会影响孩子的身体和精神发育。范可尼贫血:患者的骨髓不能产生足够的血细胞。面部红斑侏儒综合征(Bloom综合征):患有本病的患者身材矮小,日晒后容易产生皮疹。共济失调毛细血管扩张症:这种疾病会影响神经和免疫系统。患有本病的孩子行走困难,不能保持平衡。Shwachman-Diamond 综合征:这种疾病会使您的身体不会产生足够的白血球。
  • 血液疾病:如果您患有血液方面的疾病,您患骨髓增生异常综合征的风险则更大。这些血液疾病包括:阵发性夜间血红蛋白尿、先天性嗜中性白血球减少症等。阵发性夜间血红蛋白尿:这种疾病会危及生命,它影响你的红细胞、白细胞、血小板。先天性嗜中性白血球减少症:患有这种疾病的人缺少的一种白血球,因此患者容易发生感染。

一些骨髓增生异常综合征(MDS)病例与已知的危险因素有关,但最常见的原因尚不清楚。

科学家在理解骨髓细胞DNA的某些变化如何导致MDS发展方面取得了很大进展。 DNA是构成我们基因的化学物质,它控制着我们细胞的功能。我们通常看起来像我们的父母,因为它们是我们DNA的来源。但DNA影响的程度超过了我们看待的方式。

一些基因可控制我们的细胞何时生长,分裂成新细胞并死亡:

  • 某些帮助细胞生长,分裂和活着的基因被称为致癌基因
  • 有助于控制细胞分裂或导致细胞在正确时间死亡的基因被称为肿瘤抑制基因

癌症可能由基因突变(缺陷)引起,这些基因突变可以打开癌基因或关闭肿瘤抑制基因。

通常在人发展MDS之前需要骨髓细胞内几种不同基因的突变。在MDS细胞中最常见的一些突变包括DNMT3ATET2ASXL1TP53RUNX1SRSF2SF3B1基因中的突变。这些基因变化中的一些可以从父母遗传,但更常见的是它们发生在一个人的一生中。

遗传基因的变化

研究人员发现,导致一些罕见遗传综合征(如家族性血小板疾病,伴有骨髓恶性肿瘤倾向)的基因变化与发生MDS的风险增加有关。该综合征是由RUNX1基因的遗传变化引起的。通常,该基因有助于控制血细胞的发育。这种基因的变化可能导致血细胞不像通常那样成熟,这会增加患MDS的风险。

在一个人的一生中获得的基因变化

通常,不知道为什么没有遗传综合征的人会发展为MDS。

一些外部暴露可通过破坏骨髓细胞内的DNA而导致MDS。例如,烟草烟雾含有可以破坏基因的化学物质。暴露于辐射或某些化学物质(如苯或某些化疗药物)也会导致导致MDS的突变。

但有时导致MDS的基因变化似乎没有明显的原因。许多这些基因变化可能只是随机事件,有时发生在细胞内,没有外部原因。

细胞内的基因变化可以在一个人的一生中积累,这可能有助于解释为什么MDS在很大程度上影响老年人。

骨髓增生异常综合征预防

没有方法可以完全预防骨髓增生异常综合征。但是以下这些方法有助于降低患本病的风险[7]

  • 戒烟。由于吸烟与骨髓增生异常综合征风险增加有关,戒烟可以降低这一风险。戒烟同时也业已降低心脏病、中风等疾病的发生风险。
  • 避免暴露于辐射或某些化学品。像苯等这样的工业化学品可能增加骨髓增生异常综合征的患病风险、风险增加有关。
  • 放疗和某些化疗药物可能会增加骨髓增生异常综合征的发病风险。医生正在研究如何降低这一风险。对于某些癌症,医生可能会尝试避免使用那些可能导致骨髓增生异常综合征的药物。然而,有些人可能必须需要这些药物。癌症可以危及生命,因此医生需要权衡化疗和放疗带来的利弊。癌症治疗后发生骨髓增生异常综合征的机率不高,而且通常发生在治疗的数年之后。

没有确定的方法来预防骨髓增生异常综合征(MDS)。但是你可以做些可以降低风险的事情。

不吸烟

由于吸烟与MDS风险增加有关,因此不吸烟可降低风险。当然,不吸烟者也不太可能比吸烟者患上许多其他类型的癌症,以及心脏病,中风和其他疾病。

避免接触辐射或某些化学物质

避免已知的致癌工业化学品(如苯)可能会降低患MDS的风险。

用放射线和某些化疗药物治疗癌症会增加MDS的风险。医生正在研究如何限制接受这些治疗的患者的MDS风险。对于某些癌症,医生可能会尽量避免使用更有可能导致MDS的化疗药物。然而,有些人可能需要这些特定药物。通常,化疗和放射治疗治疗威胁生命的癌症的明显好处必须与几年后发生MDS的可能性很小。

骨髓增生异常综合征早期发现

此时,没有广泛推荐的筛查骨髓增生异常综合征(MDS)的测试。 (筛查正在测试没有任何症状的人的癌症。)

当一个人因为他们所患的体征或症状而去看医生时,有时会发现MDS。这些体征和症状通常不会出现在MDS的早期阶段。但有时MDS会在引起症状之前被发现,因为血液检查结果异常,这是常规检查或其他一些健康原因的一部分。早期发现的MDS并不总是需要立即治疗,但应密切关注它正在发展的迹象。

对于一些已知风险增加的人,例如患有某些遗传性综合征的人或接受某些化疗药物的人,医生可能会建议密切随访血液检查或其他检查或测试以寻找可能的早期症状。 MDS。

骨髓增生异常综合征术后生活注意事项

由于骨髓增生异常综合征(MDS)很难治愈,大多数MDS患者实际上从未完成治疗。人们可以在两者之间进行一系列治疗。有些人可能会选择停止积极治疗,转而支持支持治疗。学会忍受不会消失的癌症可能会很困难并且非常紧张。有关此问题的详细信息,请参阅将癌症治疗视为慢性疾病。

后续护理

无论您是否正在接受MDS的积极治疗,您的医生仍然希望密切关注您,因此进行所有后续预约非常重要。

考试和考试

在随访期间,您的医生会询问症状,检查您,并可能会下令进行血液检查。他们将继续关注感染或进展为白血病的迹象,以及治疗的短期和长期副作用。现在是您向医疗保健团队询问您需要回答的任何问题的好时机,并讨论您可能遇到的任何问题。

几乎任何癌症治疗都会产生副作用。有些可能不会持续很长时间,但其他可能是永久性的。不要犹豫,告诉您的护理团队任何困扰您的症状或副作用,以便他们可以帮助您管理它们。

保持健康保险和医疗记录的副本

保持健康保险非常重要。对于像MDS这样的慢性疾病,您的治疗可能永远不会结束。你不想担心付钱。许多人因医疗费用而破产。

在您接受治疗后的某个时刻,您可能会发现自己会看到一位不了解您病史的新医生。保留医疗记录副本以便为您的新医生提供诊断和治疗的详细信息非常重要。了解更多重要医疗记录副本。

我可以降低MDS进展的风险吗?

如果您患有MDS,您可能想知道是否有一些事情可以降低您进展的风险,例如锻炼,进食某种饮食或服用营养补充剂。目前,对MDS的了解不足以确定是否有可以做的事情会有所帮助。

采取健康的行为,如不吸烟,吃得好,定期进行体育锻炼,保持健康的体重可能会有所帮助,但没有人确切知道。但是,我们知道这些类型的变化会对您的健康产生许多其他积极影响,包括帮助您感觉更好。

关于膳食补充剂

到目前为止,没有任何膳食补充剂(包括维生素,矿物质和草药产品)显示出明显有助于降低MDS进展的风险。这并不意味着没有补充剂会有所帮助,但重要的是要知道没有任何补充证明这样做。

膳食补充剂不像美国的药品那样受到监管 - 它们在出售之前不必被证明有效(甚至安全),尽管它们可以宣称它们可以做什么是有限的。如果您正在考虑服用任何类型的营养补充剂,请咨询您的医疗团队。他们可以帮助您确定哪些可以安全使用,同时避免那些可能有害的。

获得情感支持

当MDS成为你生活的一部分时,一些沮丧,焦虑或担忧的感觉是正常的。有些人受到的影响比其他人更多。但每个人都可以从其他人的帮助和支持中受益,无论是朋友和家人,宗教团体,支持团体,专业顾问还是其他人。要了解更多相关信息,请参阅应对癌症

美国骨髓增生异常综合征治疗

治疗方案包括输血,药物治疗,化疗和血液或骨髓干细胞移植。合适的治疗将在很大程度上取决于患者的骨髓增生异常综合征类型、症状和年龄。大部分的患者无法治愈骨髓增生异常综合征,但通过各种治疗方法可以改善症状,减轻患者的不适。医生通常会采用1个或多个下述方法来治疗骨髓增生异常综合征[1]

  • 输血:输血是指患者接受由他人提供(捐赠)的血液。
  • 药物:医生可使用不同类型的药物来治疗骨髓增生异常综合征,这些药物的起效途径不同:一些药物有助于骨髓产生更多的血细胞,其他药物则会影响患者的抗感染系统。
  • 化疗:化疗是一个医学术语,用于描述能杀死癌细胞或阻止其生长的药物治疗,它可被用来对抗骨髓增生异常综合征中的异常细胞。
  • 骨髓移植(也称“干细胞移植”):这种治疗方法采用化疗或放疗来杀灭骨髓中的异常细胞,随后用“供体”细胞替代这些死亡细胞。“供体”细胞有不同的来源,通常取自血液与您匹配者。骨髓移植是唯一可治愈骨髓增生异常综合征的方法。医生或护士还可能与您讨论有关参加临床试验的事宜。临床试验利用志愿者来测试新疗法或当前疗法的新组合。

治疗骨髓增生异常综合征通常以减缓疾病进展,控制症状(如疲劳)和预防出血和感染为目标。

如果你没有任何症状,你的医生可能会建议小心等待定期检查和实验室检查,看看疾病是否进展。

骨髓增生异常综合征的研究正在进行中。询问您的医生您可能符合的临床试验。

输血

输血可用于替代骨髓增生异常综合征患者的红细胞,白血细胞或血小板。

药物

治疗骨髓增生异常综合征可能包括以下药物:

  • 增加你身体所产生的血细胞数量。所谓的生长因子,这些药物是人造骨髓中天然存在的物质的版本。

    一些生长因子,如epoetin alfa(Epogen,Procrit)或darbepoetin alfa(Aranesp)可以通过增加红细胞来减少对输血的需求。其他如非格司亭(Neupogen,Zarxio)可能通过增加患有某些骨髓增生异常综合征的患者的白细胞来预防感染。

  • 刺激血细胞成熟。阿扎胞苷(Vidaza)和地西他滨(Dacogen)等药物可能会改善某些骨髓增生异常综合征患者的生活质量,并降低急性骨髓性白血病的风险。
  • 压制你的免疫系统。这些类型的药物用于某些骨髓增生异常综合征,并可能减少红细胞输血的需要。
  • 帮助患有某种遗传异常的人。如果你的骨髓增生异常综合征与称为孤立del(5q)的基因突变相关,你的医生可能会推荐来那度胺(Revlimid)。
  • 治疗感染。如果您的情况导致您感染,您将接受抗生素治疗。

骨髓移植

在骨髓移植期间,也称为干细胞移植,高剂量的化疗药物被用于从骨髓中清除有缺陷的血细胞。然后将异常的骨髓干细胞替换为健康的捐献细胞(异体移植)。

较新的技术在移植前使用毒性较低的化疗比较老的技术。但是,骨髓移植会带来显着的副作用风险。出于这个原因,很少有骨髓增生异常综合征患者是骨髓干细胞移植的候选人。

美国日本医生

David Kahn MD
经验:11-20年
David Bartels DO
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